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基因

將DNA植入眼睛治療視力喪失的療法有望在美獲批

美國食品藥品監督管理局若按其顧問委員會的建議予以批準,將標誌着美首次批準基因療法,並預示着一個新藥物時代的到來。

一種將DNA直接植入眼睛以逆轉某類兒童視力喪失的開創性療法,有望得到美國監管機構的批準。此前,一個由科學家組成的顧問委員會對這種由Spark Therapeutics研發的「基因療法」表示了一致的支持。

如果美國食品藥品監督管理局(FDA)接受其顧問委員會的建議(往往會接受),將標誌着該機構首次批準此類療法,並預示着一個新藥物時代的到來,即通過植入缺失或變異基因的運轉正常的副本來治療疾病。

基因療法尋求從疾病的生物源頭治療疾病,這使得生產出只需投用一次(而不是要定期投用)的藥物成為可能。Spark在納斯達克(Nasdaq)上市的股票的代碼是ONCE,指代這種療法可能藥到病除的特性。

這種療法還使得為一系列由基因導致的疾病找到更好的治療選擇成為可能,這類疾病很難依靠傳統藥物治療,例如囊性纖維化和亨廷頓氏病(Huntington's disease)。

儘管這代表着巨大的科學進步,但這種一次性療法的價格預計將極其高昂,可能會給本已資金緊張的醫療系統帶來壓力,這些醫療系統的設計初衷是為慢性療法買單。

總部位於費城的Spark要等到藥物獲批後才會宣布價格,但分析師和投資者預計,其價格將超過100萬美元,令其成為有史以來最昂貴的療法之一。

這種名為Luxturna的療法,是為部分患有名為「萊伯氏先天性黑蒙」(LCA)的罕見遺傳性疾病的患者研發的。在美國、歐洲和其他市場,這種患者的數量約為6000人,Spark希望進入這塊市場。患有這種疾病的人視力嚴重喪失,有很高風險變得徹底失明。

譯者/梁艷裳

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